La FDA approva Papzimeos, nuova terapia innovativa contro una malattia rara causata da HPV
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Papzimeos (zopapogene imadenovec-drba), un'immunoterapia innovativa basata su vettori adenovirali non replicanti, prima nel suo genere, per il trattamento di pazienti adulti con papillomatosi respiratoria ricorrente (RRP).
Si tratta di una malattia cronica rara causata da infezione persistente da papillomavirus umano (HPV) di tipo 6 o 11, che porta alla crescita di tumori benigni nel tratto respiratorio, più comunemente la laringe.
La malattia è associata a una morbilità significativa, tra cui alterazioni della voce, difficoltà respiratorie e ostruzione delle vie aeree. Attualmente non esistono terapie mediche approvate che eliminino la necessità di ripetere le procedure chirurgiche.
"Gli studi randomizzati non sono sempre necessari per approvare i prodotti medici e questa approvazione è la prova di questa filosofia", ha affermato Vinay Prasad, direttore del Center for Biologics Evaluation and Research dell'agenzia del farmaco statunitense.
"La FDA – ha aggiunto – richiederà sempre lo studio clinico corretto per il prodotto medico e la malattia specifici. I nostri requisiti per i prodotti somministrati a decine di milioni di persone sane saranno diversi da quelli dei prodotti somministrati al massimo a centinaia o migliaia di pazienti con malattie uniche".
Con una stima di 1.000 nuovi casi diagnosticati ogni anno negli Stati Uniti, la papillomatosi respiratoria ricorrente rappresenta una malattia rara con significative esigenze mediche insoddisfatte. Fino ad oggi, nessuna terapia era stata approvata per fronteggiarla.
Papzimeos viene somministrato tramite iniezione sottocutanea ed è progettato per stimolare una risposta immunitaria contro le cellule infettate da HPV 6 e 11, gli agenti eziologici della RRP. La terapia offre un nuovo meccanismo d’azione distinto dai trattamenti tradizionali, basati principalmente su interventi chirurgici ripetuti.
L'approvazione si basa sui risultati di uno studio clinico a braccio singolo che ha valutato Papzimeos in pazienti adulti con RRP che hanno richiesto tre o più interventi chirurgici all’anno.
I pazienti hanno ricevuto quattro iniezioni sottocutanee di Papzimeos nell’arco di 12 settimane dopo le procedure chirurgiche di debulking (riduzione).
Nella parte cardine dello studio, come riferisce la FDA, il 51,4% dei pazienti (18/35) ha ottenuto una risposta completa, definita come l’assenza di intervento chirurgico nei 12 mesi successivi al trattamento.
I dati di follow-up hanno mostrato che le risposte durature sono state mantenute nella maggior parte dei pazienti per due anni, con una forte correlazione tra il beneficio clinico e l’induzione di cellule T specifiche per HPV 6/11.
Il profilo di sicurezza è stato favorevole, con la maggior parte degli eventi avversi lievi o moderati. Non sono state osservate tossicità dose-limitanti e non sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati al trattamento.